По данным журнала Nature от 4 ноября, трое людей с эпилепсией, устойчивой к лекарствам, после экспериментальной генной терапии в мозг отметили снижение числа приступов в месяц более чем на 90%. Результаты раннего клинического испытания опубликованы в The New England Journal of Medicine, сообщает Nature.
Испытание очень маленькое: участвовали только три человека. Выводы пока предварительные. Лечение эпилепсии подбирает врач.
Как устроена терапия
В каждом случае генную терапию направили в небольшой участок ткани мозга — источник приступов. Вирусы доставили ген, из‑за которого нейроны становятся чувствительны к определённому лекарству. Лекарство работает как регулятор силы воздействия. Такой подход называют хемогенетикой: мощность терапии можно настраивать, чего нельзя сделать при других видах генной терапии.
Для доставки исследователи использовали аденоассоциированный вирус 9. Ген запрограммирован так, чтобы белки вырабатывались в возбуждающих клетках, которые связаны с приступами. По словам авторов, лекарство активирует появившиеся рецепторы и снижает активность этих нейронов. Так подавляется аномальная электрическая активность, запускающая приступы.
Руководитель работы — Ян Дай. Он нейрохирург больницы Сюаньу Столичного медицинского университета в Пекине.
Кто участвовал и что показали цифры
Участники — взрослые с распространённой формой эпилепсии из‑за склероза гиппокампа, рубцевания в этой зоне мозга. Рубцы были только с одной стороны. Эпилепсию у них диагностировали 10–25 лет назад. У всех была устойчивость как минимум к двум противосудорожным препаратам. За три месяца до включения в испытание у них в среднем было не меньше двух приступов в месяц.
Через две недели после введения генной терапии во время операции участники начали принимать низкую дозу лекарства каждые восемь часов. Примерно через два месяца, по данным Nature, среднее число приступов в месяц снизилось с 4,5 до 0,5 у двоих участников и с 4 до 0 у третьего. Серьёзных побочных эффектов не было. Дизайн испытания был ориентирован на безопасность, а не на оценку эффективности. Контрольной группы не было.
Что говорят независимые специалисты
Невролог Университетского колледжа Лондона Мэтью Уокер в испытании не участвовал. Он отметил сильный эффект и мало побочных явлений. Вместе с тем он предупредил, что исследование небольшое, и выразил обеспокоенность длительным приёмом лекарства, которое участники принимали после генной терапии. В высоких дозах, по словам Уокера, это лекарство связывают с проблемами сердечно‑сосудистой системы и другими нежелательными эффектами.
Уокер также допустил другие объяснения улучшения и отметил: пока неясно, дала ли результат комбинация генной терапии и лекарства или один из компонентов по отдельности.
Материал носит справочный характер и не заменяет консультацию врача.